Bambini malati di SMA: La Commissione Europea intervenga per uniformare utilizzo terapia Zolgensma

23 febbraio 2021

“Dopo la foto del piccolo Antonio malato di SMA, entrato in sala operatoria lo scorso mese, a Bari, con il vestitino di Superman, ho deciso di fare, per quel che è possibile, la mia parte come parlamentare europeo. Antonio è nato settembre scorso, quindi, ha potuto usufruire del costosissimo farmaco (oltre due milioni di dollari). Per questo ho rivolto alla Commissione Europea un’interrogazione perché, pur nel rispetto dell’autonomia delle autorità regolatorie dei singoli Stati, metta in campo tutte le azioni possibili per favorire un’applicazione più uniforme della terapia Zolgensma in tutti i 27 Paesi.
Lo scorso maggio la Commissione Europea ha concesso, infatti, l’approvazione condizionale per Zolgensma, la terapiagenica per il trattamento di pazienti (SMA) e diagnosi clinica di SMA di tipo 1; oppure di pazienti con SMA che hanno fino a tre copie del gene SMN2. L’approvazione europea riguarda neonati e bambini con SMA fino a 21 kg di peso, e si applica a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea. Ma in Italia a seguito dell’autorizzazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) del 17 novembre 2020, il trattamento viene riservato ingiustificabilmente solo ai pazienti fino a sei mesi d’età, ad oggi, infatti, solo tre bambini hanno potuto riceverla. Anche perché la diagnosi, spesso, non arriva entro i sei mesi di vita come fanno notare la Famiglie SMA che chiedono di allargare la fascia ai bambini fino a 21 chilogrammi, cos? come avviene negli USA e Germania, ma anche in Francia, Portogallo e Grecia, dove sono stati approvati programmi di accesso anticipato sempre fino ai 21 chili.
I genitori italiani che hanno bambini malati di SMA dovrebbero aver diritto ad ottenere la costosissima cura cos? come gli altri genitori europei. Una discriminazione che non appare, al momento giustificata da nessuna spiegazione scientifica. Se ci sono effetti collaterali ci sono per tutti, non solo per i bambini che nascono in Italia”.

Bambini malati di SMA: La Commissione Europea intervenga per uniformare utilizzo terapia Zolgensma

23 febbraio 2021

“Dopo la foto del piccolo Antonio malato di SMA, entrato in sala operatoria lo scorso mese, a Bari, con il vestitino di Superman, ho deciso di fare, per quel che è possibile, la mia parte come parlamentare europeo. Antonio è nato settembre scorso, quindi, ha potuto usufruire del costosissimo farmaco (oltre due milioni di dollari). Per questo ho rivolto alla Commissione Europea un’interrogazione perché, pur nel rispetto dell’autonomia delle autorità regolatorie dei singoli Stati, metta in campo tutte le azioni possibili per favorire un’applicazione più uniforme della terapia Zolgensma in tutti i 27 Paesi.
Lo scorso maggio la Commissione Europea ha concesso, infatti, l’approvazione condizionale per Zolgensma, la terapiagenica per il trattamento di pazienti (SMA) e diagnosi clinica di SMA di tipo 1; oppure di pazienti con SMA che hanno fino a tre copie del gene SMN2. L’approvazione europea riguarda neonati e bambini con SMA fino a 21 kg di peso, e si applica a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea. Ma in Italia a seguito dell’autorizzazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) del 17 novembre 2020, il trattamento viene riservato ingiustificabilmente solo ai pazienti fino a sei mesi d’età, ad oggi, infatti, solo tre bambini hanno potuto riceverla. Anche perché la diagnosi, spesso, non arriva entro i sei mesi di vita come fanno notare la Famiglie SMA che chiedono di allargare la fascia ai bambini fino a 21 chilogrammi, cos? come avviene negli USA e Germania, ma anche in Francia, Portogallo e Grecia, dove sono stati approvati programmi di accesso anticipato sempre fino ai 21 chili.
I genitori italiani che hanno bambini malati di SMA dovrebbero aver diritto ad ottenere la costosissima cura cos? come gli altri genitori europei. Una discriminazione che non appare, al momento giustificata da nessuna spiegazione scientifica. Se ci sono effetti collaterali ci sono per tutti, non solo per i bambini che nascono in Italia”.

Bambini malati di SMA: La Commissione Europea intervenga per uniformare utilizzo terapia Zolgensma

23 febbraio 2021

“Dopo la foto del piccolo Antonio malato di SMA, entrato in sala operatoria lo scorso mese, a Bari, con il vestitino di Superman, ho deciso di fare, per quel che è possibile, la mia parte come parlamentare europeo. Antonio è nato settembre scorso, quindi, ha potuto usufruire del costosissimo farmaco (oltre due milioni di dollari). Per questo ho rivolto alla Commissione Europea un’interrogazione perché, pur nel rispetto dell’autonomia delle autorità regolatorie dei singoli Stati, metta in campo tutte le azioni possibili per favorire un’applicazione più uniforme della terapia Zolgensma in tutti i 27 Paesi.
Lo scorso maggio la Commissione Europea ha concesso, infatti, l’approvazione condizionale per Zolgensma, la terapiagenica per il trattamento di pazienti (SMA) e diagnosi clinica di SMA di tipo 1; oppure di pazienti con SMA che hanno fino a tre copie del gene SMN2. L’approvazione europea riguarda neonati e bambini con SMA fino a 21 kg di peso, e si applica a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea. Ma in Italia a seguito dell’autorizzazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) del 17 novembre 2020, il trattamento viene riservato ingiustificabilmente solo ai pazienti fino a sei mesi d’età, ad oggi, infatti, solo tre bambini hanno potuto riceverla. Anche perché la diagnosi, spesso, non arriva entro i sei mesi di vita come fanno notare la Famiglie SMA che chiedono di allargare la fascia ai bambini fino a 21 chilogrammi, cos? come avviene negli USA e Germania, ma anche in Francia, Portogallo e Grecia, dove sono stati approvati programmi di accesso anticipato sempre fino ai 21 chili.
I genitori italiani che hanno bambini malati di SMA dovrebbero aver diritto ad ottenere la costosissima cura cos? come gli altri genitori europei. Una discriminazione che non appare, al momento giustificata da nessuna spiegazione scientifica. Se ci sono effetti collaterali ci sono per tutti, non solo per i bambini che nascono in Italia”.